Студентка РУДН победила в секции «Биотехнология» на российском форуме OpenBio

По итогам трёх дней работы научное жюри отметило лучшие доклады каждой секции. Одним из победителей в секции «Биотехнология» стала Алёна Борисова, студентка II курса магистратуры медицинского института РУДН (направление «Генная и тканевая инженерия»), сотрудник Института биологии гена РАН. На форуме она выступила с докладом «Создание изогенной клеточной модели с помощью CRISPR/Cas9 для оценки функции ионного канала CFTR».

Мы поговорили с Алёной и узнали у неё, какие темы были самыми популярными на форуме, в чём актуальность её работы и какие она планирует дальнейшие шаги в исследовании. А также попросили дать совет школьникам и студентам, как достичь успеха в области биотехнологий.

Какая ключевая тенденция или вызов биотехнологической отрасли стали лейтмотивом форума OpenBio в этом году? О чем говорили чаще всего?

Лейтмотивом форума стало стратегическое развитие двух взаимосвязанных направлений: переход от научных открытий к их доступному и масштабному применению и укрепление научно-технологического суверенитета страны. Акцент сместился с самих инноваций на их практическую реализацию. Ключевой вызов сегодня — не просто создать прорывную технологию, а наладить её эффективное внедрение в производство и обеспечить широкую доступность для экономики и общества.

Эта тенденция прослеживалась в докладах учёных, которые были посвящены разработкам в области медицины будущего. Всё чаще речь идёт не о поиске лекарства от отдельного заболевания, а о создании универсальных платформ, на основе которых можно быстро разрабатывать препараты для разных целей. Яркие примеры таких платформ, которые активно обсуждались, — мРНК-технологии (о которых все узнали благодаря вакцинам от COVID-19).

Параллельно с этим активно развиваются и другие инновационные направления: генная и клеточная терапии и новые системы доставки лекарств. Они открывают новые возможности в борьбе с онкологическими, аутоиммунными, инфекционными и наследственными заболеваниями. Важной частью диалога стали и вопросы адаптации регуляторной базы, поскольку существующие нормы должны успевать за стремительным развитием таких инноваций, чтобы они могли быстрее доходить до пациентов.

Расскажи о своём докладе, проекте. Что такое «изогенная клеточная модель» и для чего она применима? Что удалось выяснить с помощью созданной модели и каковы следующие шаги в этом исследовании?

В рамках проекта Института биологии гена РАН мы с коллегами работаем над созданием удобной и релевантной клеточной модели муковисцидоза — тяжелого наследственного заболевания, вызванного мутациями в гене CFTR. Поскольку универсального лечения этой болезни пока не существует, поиск новых терапевтических подходов крайне актуален, и для этого необходимы адекватные лабораторные модели, позволяющие проводить первичный скрининг потенциальных препаратов.

Наша цель — создать универсальный инструмент, способный ускорить разработку терапии для пациентов, которые сегодня остаются без лечения. Для этого мы использовали метод геномного редактирования CRISPR/Cas9 и создали так называемую изогенную клеточную модель. По сути, это пара клеточных линий, генетически идентичных во всём, за исключением одного изменённого участка — в нашем случае гена CFTR. Мы взяли здоровые клетки и «выключили» в них этот ген, получив таким образом систему: одна линия служит здоровым контролем, а вторая — моделью заболевания.

Ключевое преимущество такого подхода заключается в том, что любые наблюдаемые различия в реакции на препараты будут связаны именно с целевой мутацией, а не с общим генетическим фоном. Это значительно повышает точность экспериментов. Кроме того, нашу модель можно использовать и для фундаментального изучения патогенеза заболевания и функции белка CFTR.

Помимо создания самой клеточной линии, мы разработали на её основе функциональный тест, позволяющий оценивать работу белка CFTR в клетках. В норме CFTR выполняет роль ионного канала, отвечающего за перенос ионов хлора и поддержание водного баланса в тканях. Чтобы визуализировать последствия его отсутствия, мы вырастили из клеток трехмерные структуры — миниатюрные подобия органов. Здоровые клетки формировали структуры с полостью внутри, в то время как клетки с муковисцидозом образовывали только плотные сфероиды без полости. Когда мы активировали CFTR путём добавления к нашей модели специального вещества, здоровые структуры начинали набухать и увеличиваться в объёме, так как их клетки были способны транспортировать ионы хлора и воду во внутреннюю полость, а в случае клеток со сломанным CFTR такой реакции не наблюдалось, ведь в них был нарушен такой транспортный механизм. Таким образом, наша система позволяет непосредственно наблюдать в лаборатории физиологические последствия нарушений, вызванных муковисцидозом.

В дальнейшем мы собираемся валидировать полученную модель с использованием терапевтических агентов, чтобы подтвердить её клиническую значимость. После этого мы планируем активно применять её для скрининга новых потенциальных препаратов против муковисцидоза.

Что бы ты посоветовала школьникам или студентам, которые хотели бы связать свою жизнь с современной биотехнологией?

Прежде всего, хочу подчеркнуть: современные биотехнологии требуют широких междисциплинарных знаний. Самые интересные открытия сегодня рождаются на стыке наук. Знать только биологию или только химию сегодня уже недостаточно. Хороший биотехнолог — это специалист с глубокими знаниями в одной области и широким кругозором в смежных. Поэтому советую школьникам и студентам любить биологию, но не забывать про математику, физику и химию, не пренебрегать «непрофильными» предметами. А ещё обязательно дружить с IT — умение работать с данными стало новой суперсилой современного учёного. И да, английский язык — это пропуск в мировое научное сообщество, без него никуда.

Полезно развивать и «мягкие» навыки: участвовать в публичных выступлениях, пробовать себя в проектной работе и активно заниматься нетворкингом. Для студентов отличной возможностью для этого становятся различные кейс-чемпионаты. Умение работать в команде и доносить свои мысли так же важно, как и поставить удачный эксперимент!

По своему опыту я также рекомендую как можно раньше погрузиться в реальную научную среду, начинать стажироваться в лабораториях уже на первых курсах. Так удастся не только применить свои знания на практике, но и по-настоящему понять, для чего нужны все эти сложные темы, которые проходят на парах. Когда сталкиваешься с реальной научной проблемой и видишь, как теория работает в реальном эксперименте, вся картина наконец складывается воедино. Ещё важно следить за трендами в интересующей сфере — читать научную литературу, знакомиться с последними исследованиями.

А самый ценный, на мой взгляд, совет — и он пригодится не только будущим биотехнологам: нужно использовать любые возможности для развития, которые предоставляет школа, университет, да и просто жизнь. И искать их самим! Никогда не знаешь, что именно пригодится в будущем, но любой опыт делает нас сильнее.